Achondroplasie is een veel voorkomende skeletdysplasie. Zoals u misschien weet is het bedrijf BioMarin gelukt om een medicijn te ontwikkelen dat de groei van kinderen met achondroplasie bevordert, Voxozogo (Vosoritide). Eind 2021 heeft het Europees Medicijn Agentschap (EMA) het medicijn goedgekeurd en heeft de Europese Commissie er een handelsvergunning voor afgegeven. Daarna is de fabrikant het traject gestart om het medicijn tegen een vergoeding op de Nederlandse markt te krijgen. Helaas zit daar weinig vooruitgang in. We verwachten nog geen duidelijkheid in de komende twee jaar.
Als een fabrikant een medicijn vergoed wil krijgen, dan dient ze daarvoor een verzoek in bij het Zorginstituut. Die beoordeelt de aanvraag en geeft uiteindelijk advies aan de ministerie. In zo’n beoordelingstraject waren twee routes die bewandeld konden worden, een korte en een lange route. Het ministerie van Volksgezondheid, Welzijn en Sport heeft echter bepaald dat alle aanvragen voor nieuwe medicijnen nu de lange route moeten doorlopen. Dat betekent dat het op zijn minst twee jaar langer gaat duren voordat Voxogo op de Nederlandse markt is. Het blijft langer onzeker of het wordt vergoed. In het lange traject zal BioMarin uitvoeriger de therapeutische waarde van het medicijn moeten onderbouwen.
Dit betekent dat ouders langer in onzekerheid zullen verkeren en dat de behandeling van kinderen later zal kunnen starten. Misschien zijn er ouders die hun heil in het buitenland zoeken. Wees er dan van bewust dat dat er geen enkele vergoeding van een Nederlandse zorgverzekeringsmaatschappij tegenover zal staan. Ook zal de behandeling niet door Nederlandse artsen begeleid kunnen worden. Artsen hier kunnen wel helpen met klinisch genetisch onderzoek waarmee wordt aangetoond dat het kind daadwerkelijk de achondroplasie heeft, een voorwaarde om de behandeling te kunnen starten.
De werkgroep Zorg en de artsen van het Expertisecentrum achondroplasie blijven in gesprek met BioMarin. Daarnaast probeert de werkgroep samen met een aantal betrokken ouders de politiek in beweging te brengen. Het zou enorm helpen als het ministerie van VWS weer het korte besluitvormingstraject wil hanteren. Dan nog is niet zeker of Vosoritide zal worden vergoed, maar er is wel sneller duidelijkheid.