De BVKM begrijpt dat ouders een petitie zijn gestart om een medicijn (Vosoritide) vergoed te krijgen dat de groei bevordert bij achondroplasie. Achondroplasie is een zeldzame aandoening en de meest voorkomende oorzaak van dwerggroei. De groeistoornis kent vaak fysieke complicaties en praktische uitdagingen in het dagelijks leven. Het is wenselijk om toegang te hebben tot mogelijke behandelingen die het leven van kinderen met achondroplasie positief kunnen beïnvloeden.
Keuzemogelijkheid
Als belangenvereniging onderstrepen wij het belang van toegankelijke medische zorg voor iedereen. Iedere persoon – en in het geval van kinderen: hun ouders of verzorgers – zou de mogelijkheid moeten hebben om in samenspraak met artsen een eigen, weloverwogen keuze te maken voor een behandeling, zonder belemmeringen zoals financiële drempels of maatschappelijke druk. Het kunnen kiezen voor een behandeling is net zo belangrijk als het kunnen weigeren. Die keuzemogelijkheid hebben ouders in Nederland nu niet, want er is geen vergoeding.
Aan het besluit om een nieuw medicijn te vergoeden gaat een lang traject vooraf. De fabrikant zal een verzoek moeten indienen bij het Zorginstituut. Het Zorginstituut adviseert de minister of de zorg kan worden vergoed. De fabrikant onderbouwt zijn verzoek met onderzoeksdata over de effectiviteit van het medicijn en geeft informatie over de ziektelast.
Onderzoek
De BVKM en het Landelijk Expertisecentrum Achondroplasie van het UMC Utrecht / Wilhelmina Kinderziekenhuis hebben gezamenlijk de fabrikant alle mogelijke informatie gegeven, onder meer over de ziektelast, om een goede aanvraag bij het Zorginstituut in te dienen.
Het door het Europees Medicijn Agentschap (EMA) goedgekeurde middel heeft bewezen effect op lengtegroei. Tegelijkertijd zijn veel van de verwachte medische voordelen – zoals het verminderen van complicaties – nog onderwerp van lopend onderzoek van de fabrikant. Ook is de impact op lange termijn en de balans tussen baten en lasten van een langdurige behandeling met dagelijkse injecties nog niet volledig bekend.
Kortom, de BVKM is van mening dat:
- Vosoritide een behandeloptie zou moeten zijn. Een vergoeding maakt de optie mogelijk. De keuze om wel of niet te behandelen, zal altijd in samenspraak met artsen en met volledige informatie moeten gebeuren;
- De afweging voor behandeling een individuele keuze is. Wat wenselijk is voor het ene kind of gezin, hoeft dat niet voor het andere te zijn;
- Een groeistoornis zoveel meer betekent dan een lengteprobleem. De gezondheid van een kind met achondroplasie wordt niet alleen bepaald door de groei. Het gehele fysieke en mentale welzijn van het kind moeten in ogenschouw worden genomen. Een grotere lichaamslengte, normale verhoudingen en minder complicaties kunnen zeker bijdragen aan dat welzijn.
Wij blijven als BVKM de ontwikkelingen rondom Vosoritide nauwlettend volgen, en zetten ons ervoor in dat ouders en kinderen goed geïnformeerd hun eigen afweging kunnen maken in overleg met hun behandelend arts.
Meer weten?
Heeft u vragen of behoefte aan meer informatie? Neem dan gerust contact met ons op via bestuur@bvkm.nl. Samen blijven we ons inzetten voor zorgvuldige en passende zorg voor mensen met een groeistoornis.
Bestuur BVKM