De Belangenvereniging van Kleine Mensen (BVKM) streeft naar een zorglandschap waarin innovatieve behandelingen beschikbaar en bereikbaar zijn voor iedereen die daar, in overleg met een behandelend arts, voor kiest. Wij betreuren de huidige patstelling tussen de fabrikant en de Nederlandse overheid en roepen op tot een hernieuwde dialoog.
Vrije keuze als uitgangspunt
Binnen de BVKM staat de eigen regie van de patiënt en de ouders centraal. Wij beschouwen de keuze voor een medicamenteuze behandeling als een fundamenteel recht en een persoonlijke afweging. Om deze keuzevrijheid in de praktijk te kunnen uitoefenen, is het noodzakelijk dat een medicijn dat door de EMA is goedgekeurd, ook in Nederland via het basispakket beschikbaar komt. Op dit moment is die keuze er voor Nederlandse gezinnen niet, terwijl dit in 55 andere landen wel het geval is.
De feitelijke blokkade
De huidige situatie is dat er geen vergoedingsprocedure loopt:
- De fabrikant (BioMarin) heeft op 11 maart 2026 aangegeven geen dossier in te dienen, omdat zij binnen de huidige Nederlandse kaders onvoldoende mogelijkheden zien.
- Het Zorginstituut (ZIN) houdt vast aan de reguliere procedure en heeft een handreiking gedaan voor wetenschappelijk advies, maar kan zonder dossier geen beoordeling starten.
- De overheid heeft nog geen uitvoering gegeven aan de motie-Thiadens/Claassen, die vraagt om een pilot of overbruggingsafspraken.
Onze oproep: Hervat het gesprek
De BVKM vindt het teleurstellend dat beide partijen vasthouden aan hun eigen procesmatige kaders. Dit gaat ten koste van de toegankelijkheid van de zorg. Wij roepen op tot het volgende:
- Aan BioMarin: Wij verzoeken de fabrikant dringend om de handreiking van het Zorginstituut voor wetenschappelijk advies aan te nemen. Dit is een essentiële stap om alsnog tot een dossier te komen dat recht doet aan de Nederlandse situatie.
- Aan het Zorginstituut en VWS: Wij vragen om een proactieve houding. Zorg dat de regels en procedures ruimte bieden aan de uitvoering van de aangenomen Kamermotie, zodat er een oplossing komt voor de groep die op de behandeling wacht.
Toekomst en innovatie
Naast de ontwikkelingen rondom vosoritide, volgt de BVKM ook de voortgang van andere partijen zoals BridgeBio en Ascendis Pharma. Hoewel deze partijen zich nog in een eerdere fase van marktbetreding bevinden, benadrukt dit de noodzaak voor een structurele oplossing in Nederland.
Het doel van de BVKM is niet om een behandeling op te leggen, maar om ervoor te zorgen dat de weg vrij is voor wie die keuze wil maken. Wij blijven ons inzetten voor een constructieve dialoog tussen alle betrokkenen om dit mogelijk te maken.